C’est la société Geron, impliquée dans les premiers travaux sur les cellules souches humaines, qui décroche le pompon : la première autorisation de la FDA (autorité fédérale américaine de régulation sanitaire) pour tester sur des patients des cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). Le but est de soigner des lésions de la moelle épinière et d'améliorer la motricité des personnes paralysées.
D’autres essais, menés dans le monde sur de petits groupes de patients, ont utilisé des cellules fœtales ou des cellules souches adultes. Cependant les cellules souches embryonnaires ont un potentiel de différentiation plus fort et suscitent donc davantage d’espoirs.
Opposé à la destruction d’embryons humains, le président George Bush avait décidé en 2001 de limiter la recherche publique sur les CSEh aux lignées déjà existantes. Barak Obama a promis de lever ces restrictions.
Même si l’arrivée d’Obama à la Maison Blanche et l’avis favorable de la FDA sont tombés la même semaine par pure coïncidence, les deux événements envoient des signaux forts aux acteurs du secteur, notamment les firmes privées qui attendent depuis longtemps de pouvoir soumettre des demandes à la FDA et qui hésitaient. Les cotations en bourse de presque toutes les compagnies de biotech qui travaillent sur les cellule souches (même adultes) ont grimpé à New York après l’annonce de la FDA.
Geron a soumis sa demande en mars 2008 à la FDA. La firme a remis 22.000 pages à l’autorité sanitaire et, selon le New York Times, la préparation du dossier a coûté 45 millions de dollars. Geron s’appuie sur des travaux menés par l’équipe de Hans Keirstead, de l’Université de Californie (Irvine), sur des rats en partie paralysés. L’injection de CSE aux points de lésions de la moelle épinière a permis de restaurer en partie le contrôle des pattes arrière des rongeurs. La publication de ces résultats en 2005 (Journal of Neuroscience) avait fait beaucoup de bruit aux Etats-Unis.
Rétablir la transmission de l'influx nerveux
Pour le premier essai clinique sur l’être humain, la firme prévoit de recruter 8 à 10 patients paralysés suite à un accident, sachant que le traitement doit être réalisé 7 à 14 jours après la blessure. Plus la lésion est ancienne, moins la thérapie est efficace.
Les cellules souches injectées –obtenues à partir de l’une des lignées autorisées en 2001- sont des précurseurs des oligodendrocytes, cellules essentielles pour la transmission de l’influx nerveux et qui sont détruites lors des lésions de la moelle épinière. Les chercheurs espèrent que les cellules souches injectées reformeront les couches de myéline qui entourent les nerfs et favoriseront la régénération des neurones.
Cet essai clinique, qui devrait débuter cet été, sera sous le feu des projecteurs, à la fois pour des raisons éthiques et médicales. Un échec serait très dur. Cependant Geron rappelle qu’il ne s’agit que d’un essai de phase I destiné à vérifier l’innocuité de la thérapie –autrement dit s’assurer qu’elle ne provoque pas d’effets secondaires négatifs. Si les résultats sont bons, l’efficacité à proprement parler fera l’objet d’un second essai (dit de phase II).
Cécile Dumas
Sciences-et-Avenir.com
D’autres essais, menés dans le monde sur de petits groupes de patients, ont utilisé des cellules fœtales ou des cellules souches adultes. Cependant les cellules souches embryonnaires ont un potentiel de différentiation plus fort et suscitent donc davantage d’espoirs.
Opposé à la destruction d’embryons humains, le président George Bush avait décidé en 2001 de limiter la recherche publique sur les CSEh aux lignées déjà existantes. Barak Obama a promis de lever ces restrictions.
Même si l’arrivée d’Obama à la Maison Blanche et l’avis favorable de la FDA sont tombés la même semaine par pure coïncidence, les deux événements envoient des signaux forts aux acteurs du secteur, notamment les firmes privées qui attendent depuis longtemps de pouvoir soumettre des demandes à la FDA et qui hésitaient. Les cotations en bourse de presque toutes les compagnies de biotech qui travaillent sur les cellule souches (même adultes) ont grimpé à New York après l’annonce de la FDA.
Geron a soumis sa demande en mars 2008 à la FDA. La firme a remis 22.000 pages à l’autorité sanitaire et, selon le New York Times, la préparation du dossier a coûté 45 millions de dollars. Geron s’appuie sur des travaux menés par l’équipe de Hans Keirstead, de l’Université de Californie (Irvine), sur des rats en partie paralysés. L’injection de CSE aux points de lésions de la moelle épinière a permis de restaurer en partie le contrôle des pattes arrière des rongeurs. La publication de ces résultats en 2005 (Journal of Neuroscience) avait fait beaucoup de bruit aux Etats-Unis.
Rétablir la transmission de l'influx nerveux
Pour le premier essai clinique sur l’être humain, la firme prévoit de recruter 8 à 10 patients paralysés suite à un accident, sachant que le traitement doit être réalisé 7 à 14 jours après la blessure. Plus la lésion est ancienne, moins la thérapie est efficace.
Les cellules souches injectées –obtenues à partir de l’une des lignées autorisées en 2001- sont des précurseurs des oligodendrocytes, cellules essentielles pour la transmission de l’influx nerveux et qui sont détruites lors des lésions de la moelle épinière. Les chercheurs espèrent que les cellules souches injectées reformeront les couches de myéline qui entourent les nerfs et favoriseront la régénération des neurones.
Cet essai clinique, qui devrait débuter cet été, sera sous le feu des projecteurs, à la fois pour des raisons éthiques et médicales. Un échec serait très dur. Cependant Geron rappelle qu’il ne s’agit que d’un essai de phase I destiné à vérifier l’innocuité de la thérapie –autrement dit s’assurer qu’elle ne provoque pas d’effets secondaires négatifs. Si les résultats sont bons, l’efficacité à proprement parler fera l’objet d’un second essai (dit de phase II).
Cécile Dumas
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